Olipudasa alfa

Acción terapéutica.

Terapia enzimática de sustitución.

Propiedades.

La olipudasa alfa es una esfingomielinasa ácida recombinante humana que reduce la acumulación de esfingomielina (sphingomyelin, SM) en órganos de pacientes con déficit de esfingomielinasa ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD).

Indicaciones.

Está indicado como terapia enzimática de sustitución para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (SNC) del déficit de esfingomielinasa ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) en pacientes pediátricos y adultos con tipo A/B o tipo B.

Dosificación.

El tratamiento con olipudasa alfa debe ser supervisado por un profesional sanitario con experiencia. La dosis se basa en el peso corporal real del paciente. Se utiliza una pauta posológica de escalado de dosis para minimizar acontecimientos adversos. En adultos, la dosis inicial recomendada es de 0,1 mg/kg, aumentando gradualmente hasta la dosis de mantenimiento recomendada de 3 mg/kg cada 2 semanas. En pacientes pediátricos, la dosis inicial recomendada es de 0,03 mg/kg, aumentando gradualmente hasta la dosis de mantenimiento recomendada de 3 mg/kg cada 2 semanas. Se deben controlar los niveles de transaminasas (ALT y AST) antes del inicio y durante el escalado de dosis. Es solo para uso por vía intravenosa y se administra como perfusión.

Reacciones adversas.

Las reacciones adversas graves notificadas incluyen reacción anafiláctica, urticaria, erupción, hipersensibilidad y aumento del nivel de alanina aminotransferasa. Las reacciones adversas al medicamento notificadas con más frecuencia fueron cefalea, pirexia, urticaria, náuseas, vómitos, dolor abdominal, mialgia, prurito y aumento de la proteína C reactiva. Se produjeron Reacciones asociadas a la perfusión (RAPs) en aproximadamente el 58% de los pacientes; estas incluyeron reacciones de hipersensibilidad y reacciones de fase aguda. Las RAPs más frecuentes fueron cefalea, urticaria, pirexia, náuseas y vómitos.

Precauciones y advertencias.

No se espera que olipudasa alfa atraviese la barrera hematoencefálica. Se produjeron RAPs en aproximadamente el 58% de los pacientes, incluidas reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia. Se debe observar atentamente a los pacientes durante y después de la perfusión. El manejo de las RAPs puede incluir la interrupción temporal, la disminución de la velocidad de perfusión o el tratamiento médico. Los pacientes pueden recibir tratamiento previo con antihistamínicos, antipiréticos y/o glucocorticoides. Se notificaron anticuerpos-antifármaco (AAF) durante el tratamiento. También se notificaron elevaciones transitorias de las transaminasas (ALT o AST) en las 24 a 48 horas siguientes a las perfusiones durante la fase de escalado de dosis; estos niveles deben controlarse.

Interacciones.

No se han realizado estudios de interacción con otros medicamentos. Dado que la olipudasa alfa es una proteína humana recombinante, no se esperan interacciones fármaco-fármaco mediadas por el citocromo P450.

Contraindicaciones.

Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica) a olipudasa alfa.