Carglúmico ácido

Acción terapéutica.

Tratamiento de la hiperamoniemia en niños.

Propiedades.

El ácido carglúmico es un análogo del N-acetilglutamato que es el activador natural de la carbamilfosfato sintetasa hepática, la primera enzima en el ciclo de la urea. Se ha demostrado in vitro que es mucho más efectivo que el N-acetilglutamato como protector contra la intoxicación amoniacal en ratas. El ácido carglúmico reduce los niveles séricos de amoníaco y aumenta los de la urea en sangre y orina, en tanto que el contenido hepático de activadores de la carbamilfosfato sintetasa aumentaba notablemente. No se han realizado estudios de biodisponibilidad en humanos, pero en evaluaciones en voluntarios sanos en los que se emplearon 100mg/kg se estimó que su vida media es de 5,6 horas y sólo se eliminó por la orina un 5% en 24 horas.

Indicaciones.

Hiperamoniemia por déficit de N-acetilglutamato sintasa.

Dosificación.

El tratamiento se debe iniciar de ser posible el primer día de vida con dosis iniciales de 100 a 250mg/kg para posteriormente ajustarla según niveles plasmáticos de amoníaco. La dosis de mantenimiento oscila entre 10 y 100mg/kg. Se administra por vía oral diluido en 5-10ml de agua destilada o por sonda nasogástrica.

Reacciones adversas.

Son rarísimas y solo se ha mencionado sudoración excesiva.

Precauciones y advertencias.

Se recomienda evaluación y seguimiento periódico de la función cardíaca, hepática, renal y hemática. Puede indicarse una restricción proteica junto con el tratamiento.

Contraindicaciones.

Hipersensibilidad al fármaco.