ORFADIN

DAXLEY

Cápsulas duras

Trat. de tirosinemia Tipo I.

Composición.

Cada cápsula dura contiene: Nitisinona 10mg y 20mg.

Indicaciones.

Tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (de cualquier intervalo de edad) con diagnóstico confirmado de tirosinemia hereditaria tipo I (TH-1) en combinación con dieta restrictiva de tirosina y fenilalanina.

Dosificación.

El tratamiento con nitisinona debe ser iniciado y supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con TH-1. Posología: El tratamiento de todos los genotipos de la enfermedad deberá iniciarse lo antes posible para aumentar la supervivencia global y evitar complicaciones, como insuficiencia hepática, cáncer hepático y enfermedad renal. Conjuntamente con el tratamiento de nitisinona, se requiere una dieta pobre en fenilalanina y tirosina, que se monitorizará controlando los aminoácidos plasmáticos. La dosis inicial recomendada en la población pediátrica y adulta es de 1mg/kg de peso corporal al día y dividida en 2 tomas administradas por vía oral. La dosis de nitisinona se debe ajustar individualmente en cada caso. Ajuste de la dosis: Durante la monitorización periódica se deben hacer determinaciones de la sucinilacetona en orina, pruebas de la función hepática y medir las concentraciones de alfa-fetoproteína. Si un mes después de iniciar el tratamiento con nitisinona se siguie detectando succinilacetona en orina, deberá aumentase la dosis de nitisinona hasta 1,5mg/kg de peso corporal al día dividida en 2 tomas. Dependiendo de la evaluación de todos los parámetros bioquímicos, podría ser necesaria una dosis de 2mg/kg de peso corporal al día. Esta dosis deberá considerarse como la dosis máxima para todos los pacientes. Si la respuesta bioquímica es satisfactoria, deberá ajustarse la dosis sólo en función de aumento de peso corporal. Sin embargo, además de las pruebas citadas más arriba, durante la iniciación del tratamiento o si existe deterioro, puede ser necesario controlar más exhaustivamente todos los parámetros bioquímicos (es decir, succinilacetona en plasma, 5-aminolevulinato (ALA) en orina y la actividad de la porfobillinógeno (PBG) sintasa en eritrocitos). Poblaciones especiales: No existen recomendaciones de dosificación específicas para los pacientes de edad avanzada o los pacientes con insuficiencia renal o hepática. Población pediátrica: La recomendación de dosificación en mg/kg de peso corporal es la misma en niños/niñas que en adultos.

Contraindicaciones.

Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes incluidos en la fórmula. Las madres que reciben nitisinona no deben amamantar a sus hijos.

Presentación.

Envase con 60 cápsulas duras.

ORFADIN

DAXLEY

Suspensión oral

Trat. de tirosinemia Tipo I.

Composición.

Cada ml de suspensión oral contiene: Nitisinona 4mg.

Indicaciones.

Tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (de cualquier intervalo de edad) con diagnóstico confirmado de tirosinemia hereditaria tipo I (TH-1) en combinación con dieta restrictiva de tirosina y fenilalanina.

Dosificación.

El tratamiento con nitisinona debe ser iniciado y supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con TH-1. Posología: El tratamiento de todos los genotipos de la enfermedad deberá iniciarse lo antes posible para aumentar la supervivencia global y evitar complicaciones, como insuficiencia hepática, cáncer hepático y enfermedad renal. Conjuntamente con el tratamiento de nitisinona, se requiere una dieta pobre en fenilalanina y tirosina, que se monitorizará controlando los aminoácidos plasmáticos. La dosis inicial recomendada en la población pediátrica y adulta es de 1mg/kg de peso corporal al día y dividida en 2 tomas administradas por vía oral. La dosis de nitisinona se debe ajustar individualmente en cada caso. Ajuste de la dosis: Durante la monitorización periódica se deben hacer determinaciones de la sucinilacetona en orina, pruebas de la función hepática y medir las concentraciones de alfa-fetoproteína. Si un mes después de iniciar el tratamiento con nitisinona se siguie detectando succinilacetona en orina, deberá aumentase la dosis de nitisinona hasta 1,5mg/kg de peso corporal al día dividida en 2 tomas. Dependiendo de la evaluación de todos los parámetros bioquímicos, podría ser necesaria una dosis de 2mg/kg de peso corporal al día. Esta dosis deberá considerarse como la dosis máxima para todos los pacientes. Si la respuesta bioquímica es satisfactoria, deberá ajustarse la dosis sólo en función de aumento de peso corporal. Sin embargo, además de las pruebas citadas más arriba, durante la iniciación del tratamiento o si existe deterioro, puede ser necesario controlar más exhaustivamente todos los parámetros bioquímicos (es decir, succinilacetona en plasma, 5-aminolevulinato (ALA) en orina y la actividad de la porfobillinógeno (PBG) sintasa en eritrocitos). Poblaciones especiales: No existen recomendaciones de dosificación específicas para los pacientes de edad avanzada o los pacientes con insuficiencia renal o hepática. Población pediátrica: La recomendación de dosificación en mg/kg de peso corporal es la misma en niños/niñas que en adultos.

Contraindicaciones.

Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes incluidos en la fórmula. Las madres que reciben nitisinona no deben amamantar a sus hijos.

Presentación.

Un frasco con 90ml de suspensión oral.