AGALZYME

BIOSIDUS S.A.U

Enfermedad de Fabry.

Composición.

Agalzyme^® 5 mg: Cada vial contiene polvo liofilizado para reconstituir: Componente activo: Agalsidasa beta 5,8 mg (**). Otros componentes: Fosfato de sodio monobásico monohidrato 7,6 mg Manitol 33 mg, Hidróxido de sodio csp pH 6,8. (**) Dosis extractable del vial de 5 mg. Una vez reconstituido con 1,1 mL de agua para preparaciones inyectables, cada vial de Agalzyme^® contiene 5mg/mL (5mg/1mL) de agalsidasa beta. La solución reconstituida tiene que diluirse posteriormente. Agalzyme^® 35 mg: Cada vial contiene polvo liofilizado para reconstituir: Componente activo: Agalsidasa beta 38 mg (*). Otros componentes: Fosfato de sodio monobásico monohidrato 49,7 mg, Manitol 216 mg, Hidróxido de sodio csp pH 6,8 (*) Dosis extractable del vial de 35 mg. Una vez reconstituido con 7,2 mL de agua para preparaciones inyectables, cada vial de Agalzyme^® contiene 5mg/mL (35mg/7mL) de agalsidasa beta. La solución reconstituida tiene que diluirse posteriormente.

Indicaciones.

Agalzyme^® está indicado como terapia de sustitución enzimática a largo plazo en pacientes con diagnostico confirmado de enfermedad de Fabry (déficit de a-galactosidasa A). Agalzyme^® está indicado en adultos, adolescentes y niños de 2 años o mayores.

Dosificación.

El tratamiento con Agalzyme^® debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry u otras enfermedades metabólicas hereditarias. La dosis recomendada de Agalzyme^® es de 1mg/kg de peso corporal, administrada una vez cada 2 semanas por infusión endovenosa. Para las instrucciones de preparación y administración, ver Instrucciones de uso. En los ensayos clínicos se han empleado pautas posológicas alternativas. En uno de estos ensayos, después de una dosis inicial de 1mg/kg cada 2 semanas durante 6 meses, la administración de 0,3mg/kg cada 2 semanas podría mantener el aclaramiento de GL-3 (globotriaosilceramida) en determinados tipos celulares en algunos pacientes; sin embargo, no se ha establecido la relevancia a largo plazo de estos hallazgos. La velocidad inicial de infusión no debe exceder de 0,25 mg/min (15 mg/hora) para reducir al mínimo la posibilidad de que se produzcan reacciones asociadas con la infusión. Una vez se haya determinado la tolerancia del paciente, la velocidad de infusión puede aumentarse gradualmente en las infusiones posteriores. La infusión domiciliaria de Agalzyme^® se debe considerar para pacientes con buena tolerancia a las infusiones. La decisión de pasar a la infusión domiciliaria se debe tomar tras la evaluación y recomendación del médico que está tratando al paciente. Los pacientes que experimenten efectos adversos durante la infusión domiciliaria necesitaran detener de inmediato el proceso de infusión y buscar la atención de un profesional sanitario. Las siguientes infusiones deberán tener lugar en un entorno clínico. La dosis y la velocidad de infusión domiciliaria deberán ser constantes y no deberán cambiarse sin la supervisión de un profesional sanitario. Poblaciones especiales: Insuficiencia renal: No es necesario modificar la dosis en estos pacientes. Insuficiencia hepática: Agalsidasa beta no ha sido evaluada en estos pacientes. Pacientes de edad avanzada: No se puede recomendar una posología en pacientes mayores de 65 años ya que todavía no se ha estudiado la seguridad y eficacia de Agalzyme^® en este grupo de pacientes. Pacientes pediátricos: Datos adicionales en pacientes con enfermedad de Fabry de 2 a 16 años de edad demostraron que el perfil general de seguridad de agalsidasa beta fue similar entre la población pediátrica y la adulta. Por ende, no es necesario modificar la dosis en niños. Instrucciones de uso: El polvo liofilizado para infusión endovenosa debe reconstituirse con agua para preparaciones inyectables, diluirse en solución de cloruro sódico al 0,9% y administrarse mediante infusión endovenosa. Utilice una técnica aséptica: 1. Calcule el número de viales necesarios para la reconstitución en función del peso de cada paciente y retírelos previamente de la heladera para que se estabilicen a temperatura ambiente (aproximadamente 30 minutos). Cada vial de Agalzyme^® es para un único uso. Reconstitución: 2. Reconstituya cada vial de Agalzyme^® 35 mg con 7,2 mL de agua para preparaciones inyectables. Evite el impacto violento del agua para preparaciones inyectables sobre el liofilizado y la formación de espuma, al añadir lentamente el agua para preparaciones inyectables mediante goteo por la pared interior del vial y no directamente sobre el liofilizado. Incline cada vial con cuidado y hágalo rotar suavemente. No invierta ni agite el vial. Reconstituya cada vial de Agalzyme^® 5 mg con 1,1 mL de agua para preparaciones inyectables. Evite el impacto violento del agua para preparaciones inyectables sobre el liofilizado y la formación de espuma, al añadir lentamente el agua para preparaciones inyectables mediante goteo por la pared interior del vial y no directamente sobre el liofilizado. Incline cada vial con cuidado y hágalo rotar suavemente. No invierta ni agite el vial. 3. Una vez reconstituida, la solución contiene 5 mg de agalsidasa beta por mL, y presenta una apariencia transparente e incolora. El pH de la solución reconstituida es aproximadamente de 7,0. Antes de diluirla, compruebe visualmente que la solución reconstituida de cada vial no contenga partículas ni haya cambiado de color. No utilice la solución si esto ocurre. 4. Después de la reconstitución, se recomienda diluir rápidamente los viales para minimizar la formación de partículas proteicas. 5. La eliminación del medicamente no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él se realizará de acuerdo con las normativas locales. Dilución 6. Antes de añadir el volumen reconstituido de Agalzyme^® necesario para la dosis del paciente, se recomienda retirar de la bolsa de infusión un volumen equivalente de solución de cloruro sódico al 0,9%. 7. Elimine el aire contenido en la bolsa de infusión para minimizar la interfase aire/liquido. 8. Extraiga lentamente de cada vial la solución reconstituida (7 mL equivalentes a 35 mg o 1 mL equivalente a 5 mg) hasta completar el volumen necesario para la dosis del paciente. No utilice agujas con filtro y evite la formación de espuma. 9. A continuación, inyecte lentamente la solución reconstituida directamente en la solución de cloruro sódico al 0,9% (evitando hacerlo en un espacio de aire) hasta una concentración final entre 0,05 mg/mL y 0,7 mg/mL. Determine el volumen total de solución para infusión de cloruro sódico al 0,9% (entre 50 y 500 mL) basándose en la dosis inicial. Para dosis inferiores a 35 mg use un mínimo de 50 mL, para dosis de 35 a 70 mg use un mínimo de 100 mL, para dosis de 70 a 100 mg use un mínimo de 250 mL y para dosis mayores de 100 mg use solo 500 mL. Invierta cuidadosamente o dé un masaje suave a la bolsa de infusión para mezclar la solución diluida. No sacuda ni agite excesivamente la bolsa de infusión. Administración: 10. Para la administración de la solución diluida, se recomienda usar un filtro en línea de 0,2 mm con baja unión a las proteínas plasmáticas para eliminar cualquier partícula proteica, lo cual no producirá ninguna perdida de actividad de agalsidasa beta. La velocidad inicial de infusión no debe exceder de 0,25 mg/min (15mg/hora) para reducir al mínimo la posibilidad de que se produzcan reacciones asociadas con la infusión. Una vez se haya determinado la tolerancia del paciente, la velocidad de infusión puede aumentarse gradualmente en las infusiones posteriores.

Contraindicaciones.

Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica) frente al principio activo o alguno de los excipientes.

Presentación.

Agalzyme^® 5 mg: 1 estuche conteniendo 1 vial con polvo liofilizado para infusión endovenosa de agalsidasa beta 5 mg. Agalzyme^® 35 mg: 1 estuche conteniendo 1 vial con polvo liofilizado para infusión endovenosa de agalsidasa beta 35 mg.