Alglucosidasa alfa

Acción terapéutica.

Enfermedad de Pompe.

Propiedades.

Es una forma recombinante de la a-glucosidasa ácida humana y se obtiene mediante tecnología de DNA-recombinante a partir de un cultivo de células de mamíferos (ovario de hámster chino). Se aplica por perfusión intravenosa para el tratamiento de una rara, progresiva y letal miopatía metabólica hereditaria (enfermedad de Pompe).

Indicaciones.

Enfermedad de Pompe (terapia de sustitución enzimática).

Dosificación.

Se administran 20mg/kg por perfusión intravenosa cada 15 días. Se aconseja iniciar con 1mg/kg/hora y aumentar gradualmente hasta un máximo de 7mg/kg/hora.

Reacciones adversas.

Las más frecuentes ocurrieron durante la perfusión intravenosa o durante las 2 horas siguientes. Se han señalado cefaleas, mareos, taquicardia, enrojecimiento, hipotensión arterial, urticaria, exantema, eritema, escalofríos, taquipnea, broncospasmo.

Precauciones y advertencias.

Como con todo producto proteico se pueden presentar reacciones anafilácticas que se solucionan con la suspensión de la perfusión y con la administración de antihistamínicos y/o corticoides. No debería emplearse durante el embarazo excepto si fuera estrictamente necesario. Se recomienda suprimir la lactancia cuando se aplique el tratamiento.

Interacciones.

No se han desarrollado.

Contraindicaciones.

Hipersensibilidad al fármaco.